Генная терапия (генотерапия) — это совокупность медицинских и генно-инженерных методов, направленных на лечение заболеваний путём внесения изменений в генетический аппарат соматических клеток человека.
| № | Препарат | ЕС | США | Россия | Китай | Источники | ||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 1 | CasgevyЕССША exagamglogene autotemcel Vertex / CRISPR | CRISPR/Cas9 редактирование генома | Бета-талассемия; Серповидноклеточная анемия | Одобрено | Одобрено | — | — | |
| 2 | ZolgensmaЕССША onasemnogene abeparvovec Novartis | AAV-генная терапия | Спинальная мышечная атрофия | Одобрено | Одобрено | — | — |